© 2019 Акесо. Москва. Все права защищены

  • Facebook
Поиск
  • Akeso

Выпуск № 11: RWE в борьбе с редкими (орфанными) заболеваниями

Пост обновлен 7 июня 2019 г.

В одиннадцатом выпуске еженедельного RWE Digest by Akeso мы расскажем  о включение Real World Evidence в исследовательский цикл при разработке препаратов для орфанных (редких) заболевания. Какие вызовы ставят редкие диагнозы перед фарминдустрией, и как специфика этапов исследования меняет подход к разработке новых препаратов для "особенных пациентов".


"50-75% редких заболеваний начинаются в детском возрасте. В случае с орфанными диагнозами, RCT крайне трудоемки из-за недостаточного объема выборки и длительного периода исследований. Мы осознаем всю глубину проблемы и ищем новые пути решений. Подход к лечению должен базироваться на анализе естественной истории анамнеза и быть максимально персонализированным", - подчёркивает Флора Сандра Сиами (Health Core-NERI). Подробнее

Представители медицинского сообщества по борьбе с орфанными заболеваниями поддерживают инициативу FDA в развитие RWE. В 2018 году гранты на общую сумму 8,3 млн. долл. были направлены в ряд детских медицинских учреждений США для изучения таких заболеваний, как атаксия Фридрейха, лактационный остеопороз, саркоидоз, серповидно клеточная анемия, синдром Ангельмана, миотоническая мышечная дистрофия 1-го типа. Подробнее

Уже сегодня Real World Evidence является ключом к разработке и коммерциализации новых продуктов для лечения редких заболеваний. Так, биофармацевтическая компания Alnylam использует RWE на протяжение всего жизненного цикла препаратов, начиная с первой фазы RCT, делая упор на третьей. И продолжает обращаться к данным реального мира после выхода препарата на рынок. Подробнее

Просмотров: 7